Ejemplo de Terapia Regenerativa o Terapia Celular o Terapia con Stem Cells

Terapia intratecal con células madre neurales en la esclerosis múltiple (EM) progresiva

Tema: Eficacia de la terapia intratecal con células madre mesenquimales y progenitoras neurales en la EM progresiva: resultados de un ensayo clínico de fase II, aleatorizado y controlado con placebo

Tipo de Célula Madre: MSC‑NP autólogas, células progenitoras neurales derivadas de células madre mesenquimales del propio paciente (médula ósea)

Método de Obtención

• Se aislaron MSC de la médula ósea mediante aspirado.
• Las células se expandieron ex vivo, luego se diferenciaron en medio neural durante ~14 días hasta convertirse en MSC‑NP, todos bajo condiciones cGMP.
• Se congelaron y revitalizaron antes de cada tratamiento, asegurando viabilidad ≥ 80 % y una dosis de hasta 10 millones de células por inyección.

Vía de Administración: Intratecal (inyección lumbar), hasta 6 dosis de MSC‑NP administradas cada 2 meses durante el primer año.

Resultados

A corto plazo (hasta 12 meses)

• Mayor velocidad al caminar (pruebas T25FW y 6MWT).
• Mejor función urinaria: el 76 % de los tratados mejoró frente al 27 % del grupo placebo.
• Se observó preservación del volumen de materia gris en pacientes con signos iniciales de atrofia cerebral.
• No hubo efectos secundarios graves relacionados con la terapia.

Mediano plazo (12 a 24 meses)

• La terapia siguió siendo segura: los efectos adversos más frecuentes fueron dolores de cabeza tras la punción lumbar.
• No aparecieron nuevas lesiones cerebrales en las resonancias (MRI).
• No hubo cambios notables en el volumen cerebral general.
• En los pacientes que mejoraron clínicamente se observó: Aumento de MMP‑9 y disminución de CCL2 (un marcador inflamatorio).

Largo plazo (hasta 30–36 meses)

• En el seguimiento prolongado, no se reportaron efectos adversos graves hasta los 30 meses.
• Los pacientes no mostraron deterioro clínico ni progresión en imágenes cerebrales.
• Se mantuvo la estabilidad clínica y funcional a largo plazo en los pacientes tratados.

 

Figura 1. El tratamiento con MSC-NP se asoció con una mejor función vesical y una reducción de la PVR.

Referencia Bibliográfica:

1. Harris VK, Shih M-C, Iyer A, Hinson SR, Jaiswal S, Johnson K, et al. Efficacy of intrathecal mesenchymal stem cell-neural progenitors in progressive multiple sclerosis: a randomized double-blind placebo-controlled phase II study. Stem Cell Res Ther. 2024 May 20;15(1):130. Disponible en: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38783390/

Anexos:

Forma de búsqueda